Perorálně podávaný lék posypaný nanočásticemi zlata by podle nových průzkumů mohl jednoho dne léčit neurodegenerativní onemocnění typu Parkinsonovy choroby či roztroušené sklerózy. Experimentální léčivo s názvem CNM-Au8 uspělo ve druhé fázi klinických testů.
Když nervům dojde energie
Výzkum bezpečnosti a účinnosti tohoto slibného léku stále probíhá, již první výsledky však dávají vědcům naději. Součástí matrice jsou totiž suspendované nanočástice zlata, které podle všeho dokáží projít hematoencefalickou bariérou, a zlepšit tak zásobování neuronů energií, čímž předchází jejich poškozování a následnému úbytku. Tak vznikají některá závažná neurodegenerativní onemocnění, která aktuálně zatěžují globální populaci. Do těchto chorob se řadí i Parkinsonova choroba a roztroušená skleróza, které se vyznačují příznaky zpomaleného metabolismu mozku. Do nervové soustavy se tak dostává méně energie, a hromadí se v ní škodlivé toxiny a reaktivní volné radikály, které poškozují tamní tkáně.
Nový lék je v mnoha směrech inovativní a unikátní
Experimentální lék CNM-Au8 je navržen tak, aby fungoval jako energetický stabilizátor pro mozek. Ačkoliv může volba zlata jako použitého materiálu znít příliš honosně, je tento kov v medicíně poměrně hojně užívaný. Nanočástice se navíc výrazně liší od běžné formy v podobě prstenů, náhrdelníků a dalších šperků. Jde o drobné krystalky vínově červené barvy, které lze synteticky upravit tak, aby pronikaly do buněk i skrz hematoencefalickou bariéru. V mozku pak mohou uvolnit samotný lék, který tak začne působit přímo u zdroje samotné poruchy.
Podobné modifikace stávajících léčiv, které změní jejich schopnost vstřebávání se v těle, jsou z pohledu vědy téměř neomezené. Potenciál těchto nanočástic v rámci léčby neurodegenerativních, ale i jiných onemocnění, je tedy obrovský. Problém ovšem zůstává v testování těchto léků, jelikož současné studie se zpravidla omezují jen na zvířecí modely. CNM-Au8 je tak první látkou svého druhu, která pokročila do klinických studií na lidech.
Lék je speciálně navržen tak, aby do mozku dodával koenzym důležitý pro energetický metabolismus. Mozkové buňky tak snáze produkují molekulární palivo adenosintrifosfát (ATP). Samotný koenzym může existovat ve dvou formách, oxidované (NAD+) a redukované (NADH). Poměr NAD+/NADH v mozku je zásadní pro udržení metabolické rovnováhy, a u pacientů s Parkinsonovou chorobou či roztroušenou sklerózou je jedním z ukazatelů onemocnění.
Účinek léku byl zjevný. Budeme tedy moci léčit neléčitelné?
Proběhlé fáze klinických studií u 13 pacientů s Parkinsonem a 11 pacientů s roztroušenou sklerózou užívajících CNM-Au8 každý den po dobu 12 a více týdnů vedly ke zlepšení poměru NAD+/NADH v průměru o 10,4 %. S ohledem na to, v jak krátkém časovém úseku byl lék užíván, jde o významný posun vstříc zdravějšímu organismu. Jen pro srovnání – člověk v průběhu života ztrácí zhruba 0,5 % z poměru NAD+/NADH.
Vysoká účinnost léku by tak nemusela pouze zastavit průběh neurodegenerativních onemocnění, ale dokonce je i zvrátit. Pacientům by se tak postupně mohly vrátit ztracené motorické funkce, a jejich život by se tak mohl dostat zpět do normálu. CNM-Au8 nyní míří do třetí fáze klinických studií. Vědci věří, že se mu podaří uspět i na větším souboru subjektů, a jeho účinek tak bude potvrzen dalšími pozitivními výsledky. Pokud tomu tak skutečně bude, mohlo by se léčivo dostat na trh v horizontu příštích pár let.
Zdroje:
https://jnanobiotechnology.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12951-023-02236-z
